依據《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作(“關愛計劃”)申報指南》,現將擬納入“關愛計劃”試點項目的基本信息予以公示,公示時間截止至2025年2月28日。
品種名稱:酒石酸艾格司他膠囊
申報單位:北京凱萊天成醫藥科技有限公司
適應癥:I型戈謝病
申報階段:E階段:上市后階段
工作要點:面向戈謝病患者人群,設計調研問卷,收集國內患者體驗數據以及治療偏好,使用定性、定量方法進行分析。
如有異議,請將具體意見發送至郵箱:zhaona@cde.org.cn。
國家藥品監督管理局藥品審評中心
2025年2月21日
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